医患不同的视角23-青少篇-愿与你分担所有，至亲陪伴的花季女孩的ITP之路

孟桐妃

愿与你分担所有，至亲陪伴的花季女孩的ITP之路

作者：胡嘉思

疾病降临

这个病例的主人公澄澄于2009年6月10日在山东齐鲁医院检查出患有血小板减少症，当时这个小女孩只有6岁。报告显示血小板计数为20×109/L，身上有明显出血点和紫癜。几天后经骨穿确诊ITP，住院期间使用激素、丙种球蛋白、输血小板治疗，血小板计数升到300×109/L以上出院。回家口服激素无效，后来一直依靠丙种球蛋白维持，2.5g一瓶的丙种球蛋白一次用7支，连续用5天，血小板计数可以升到300×109/L，可是最多持续半个月，血小板计数就又下来了。

2009年8月，澄澄来到天津血液病研究所，复查骨穿依然支持ITP诊断，后回家继续丙种球蛋白维持。其后，澄澄曾在山东省中医院口服中药5个月，病情无明显改善，又到北京西苑医院吃王医生的中药近1年，依然没有显著效果。期间，澄澄到北京协和医院做过相关检查依然支持ITP的诊断。在此期间孩子一直上学，血小板值一直维持个位数水平，血小板太低，出血点明显增多，就使用丙种球蛋白冲击处理，后来澄澄又吃了几位中医开的药均无明显疗效。

病情反复状况百出

2013年11月，澄澄到沈阳盛京医院儿童血液科，医生给用了长春地辛，4针一疗程后孩子脱发、脸色发黑、出血点增多。用药1个月左右。
    2013年12月24日，澄澄突发脑出血住院，昏迷不醒、鼻出血不止。使用激素、丙种球蛋白、输血小板治疗，疗效明显降低，血小板计数最高升到40×109/L以上，但几天就掉到底了。
    2014年1月8日，澄澄在济南军区总院使用4针500mg美罗华和4针间充质干细胞治疗，期间使用14针TPO，均告无效。出院后，澄澄等待美罗华起效，却以失望告终。
    2014年3月份，行脾区放射疗法，澄澄在回家等待手术疗效期间口服环孢素无效。
    2014年5月5日，澄澄发生第二次脑出血，继续采用丙种球蛋白、输血小板、激素和止血药治疗，均告无效。血小板计数维持在5×109/L左右，脑出血持续13天后冒死切脾，切脾当天血小板升到40×109/L，1周后最高升到266×109/L。澄澄用着40克激素针，停药后1周血小板计数又降到了9×109/L，医生采用大剂量激素(800mg/d)冲击，3天对半减量，血小板计数升到109×109/L。

[周泽平点评：大多数儿童ITP患者即使在血小板极低的情况下都没有特别严重的出血。但是本例中患儿多次出现颅内出血，属于ITP中最为危重的出血，需要积极处理以挽救生命。]

后来口服激素(美卓乐)每天12片，20天血小板计数慢慢降到个位数，又用丙种球蛋白冲击，惊喜的是这次丙种球蛋白又有效果了，一个治疗量，血小板计数升到了300×109/L。

之后因切脾，术中碰破胰尾，胰液泄露又抽3次胰液，下引流管100天，这期间用丙种球蛋白维持。后来又吃中药无效，口服艾曲波帕1个月无效，不得已只好停药。

[周泽平点评：很多时候感染，或者体内潜在的感染，往往是导致ITP相关治疗无效的原因之一，需要仔细排除。]

逃不掉的生理期

直到2016年2月9日，澄澄迎来了第一次月经，月经量正常，8天停止。在此期间，澄澄得了肺炎，使用阿奇霉素治疗。2016年3月9日第二次月经开始，月经量正常，8天几乎停止，但始终都有一点点经血，持续了半个月。那天澄澄小腹疼痛，去医院做了彩超，结果是宫腔积血没有排出来，回到家中喝了红糖水，之后1小时就排出来一个鸡蛋大小的血块。由于没有经验，在家给澄澄吃了止血药，在家里待了4天，还是流血不止。3月29日晚上月经量突然加大，孩子这几天胃也不好，吃不下饭，也没有力气，几乎要晕倒了。我们赶紧联系医生去住院，此时正赶上没有床位可住，就先去了急诊。医生检查了已经非常虚弱的澄澄，开了一系列化验，同时申请血浆、血小板还有冷沉淀，也上了止血针。血常规显示血小板计数1×109/L，血红蛋白56g/L，血还在继续流不止。等血浆输上时已经半夜11点了，过了一会儿澄澄出现了呼吸困难，医生给吸上了氧气，并且通知家长孩子可能会有危险，下了病危通知书。不一会澄澄又出现了心跳加快，医生又一次让家长签病危通知书，并表示可能会采取一些措施抢救孩子。

[周泽平点评：在没有明确指征的情况下，本例中血浆和冷沉淀的输注是没有必要的。由于患者出血倾向特别严重，除了血小板数量以外，重新评估凝血功能、血小板功能，完善血栓弹力图评估完整的凝血以及纤溶情况是有必要的。]

这一晚到第二天上午输了4袋血、4个冷沉淀和1个单位血小板，还有7瓶昂贵的丙种球蛋白，我们转到了病房住院，紧接着又使用了一系列的药和丙种球蛋白，使用1天还是不见好转，澄澄爸爸急得不行了找医生商量看看该怎样才能止住血，找到了妇科医生会诊，该用的药都用了就是止不住，最后医生们说实在不行就要切除子宫保命，可是澄澄还是个刚刚进入青春期的小女孩，切除子宫对于她来说将意味着什么？

澄澄家人和ITP家园的家人纷纷联络医院及治疗方案，最终准备采用大多数医生建议使用的基因重组活化凝血七因子。但这个药价值7000多元1支，在经过之前两次脑出血、切脾、导管手术后每天使用丙种球蛋白维持，澄澄家的经济状况已经捉襟见肘。家园的桐妃和三哥得知这种情况，多方进行筹款，并在腾讯公益发起了《保住十三岁花季女孩子宫》的筹款，家园的志愿者们的纷纷解囊相助，10小时筹集了10万元，最终保住了这个花季女孩的子宫。

2016年5月7来月经，前4天出血量正常，第五天夜晚出血量增加又住院治疗，血小板计数1×109/L，口服补佳乐（戊酸雌二醇片）3片，加用宫缩素3天没止住。5月15日，开始加雌激素6片，4小时1次，加宫血宁1次4片，8小时1次。5月16日，出血量减少，接着输血、输血小板、输丙种球蛋白，血小板计数34×109/L，血红蛋白66g/L。5月17日，血小板计数70×109/L，血红蛋白85g/L，出血量明显减少，只见数滴。5月20日，血止住了，血小板计数20×109/L，当天减雌激素4片，6小时1次。5月21日下午头痛、呕吐，晚上CT检查颅内出血，输血小板加丙种球蛋白，止血药紧急升板。澄澄睡了一夜，头疼减轻，用丙种球蛋白，止血药5天，激素继续输，因子宫内膜厚大夫不让出院，继续观察，等待下次月经。

2016年6月2日，澄澄头痛半天，不吃东西，晚上检查血常规，血小板计数3×109/L，特别烦躁，怀疑又是脑出血。大夫给输血小板、止血药、丙种球蛋白加激素，后来又上了甘露醇，睡了一夜，早晨头疼好多了。6月2日晚上来的月经，继续输丙种球蛋白、止血药、血小板、激素。之前的10天两次轻微脑出血家长怀疑是雌激素导致，因为用雌激素减量或停用后会有撤退性出血。以前血小板1×109/L的时候也没这样呀，医生也感觉意外，6月3日下午孩子状态挺好月经量不大。

2016年5月25日，家园的爱心企业为澄澄一家提供了免费做基因检测的机会，6月22日基因检测结果显示澄澄爸爸和澄澄有一个相同的基因有突变，但是这个突变不能证明是导致血小板减少的原因。

2017年，澄澄也住了几次医院，情况还算安全，月经周期正常。

2018年开年，预计澄澄2月22日来月经，也就是正月初七，一家人从东北老家提前回到济南，可是这次月经没有按期来。家长知道很多孩子月经前一两年不规律，也咨询了妇科医生，医生让观察情况，说青春期孩子月经就是不规律，家长也不敢用药干预。

这一观察就间隔66天，因为有了前几次的大出血经历，这期间澄澄的爸妈每天提心吊胆。

2018年3月29日月经终于来了，此时无论是澄澄还是父母都又喜又怕，喜的是终于的过来了月经，怕的是隔了这么长时间才来，怕月经出血量大止不住。因为血小板计数一直很低，在（1～5）×109/L，月经刚开始就吃断血流辅助止血。前3天出血量多点后3天出血量很少，流了6天基本结束了。可第八天又多了点，而且澄澄肚子疼，所有人就很害怕，除了澄澄爸妈，还有家园的很多人都很害怕，这两年几乎每个月都要问一下澄澄月经怎么样，这种问候已经习以为常了。得知这种情况，大家也都建议澄爸赶紧联系医生去住院。

第九天有一次大出血前兆，出血量增大，一次排出来七八个鸡蛋那么大血块，此时血红蛋白50g/L，孩子很晕、头痛、心跳加速，身体出现各种不适。由于血红蛋白很低，还在继续流血需要紧急输血，医院血库没血，非常紧缺，澄澄的爸爸又开始找山东省血液中心朋友联系血源，这几年澄爸一直在坚持献血，所以每次澄澄用血也都很顺利。

晚上澄澄终于输上了血，此时孩子非常虚弱，大血块还是不断的排出来，基本半个小时就换一个夜用卫生裤全满。这期间使用了缩宫素，蛇毒凝血酶，口服断血流，输丙种球蛋白，红细胞、血浆输注。经历了3天不间断的药物治疗，输血和丙种球蛋白才有所缓解，此时已经输了11袋血，共计2200ml。由于出血太多虽然基本止住了血，可体内并没有多少血液。

4月11日澄澄开始每天服用50mg艾曲波帕(连续服用2个多月无效后来已经停了艾曲波帕)。这几年澄澄扁桃体一直肿大，之前孔主任也建议切掉扁桃体，趁着这次输丙种球蛋白家人决定切扁桃体，可中医院没有人敢给切，澄澄的父亲又联系曾经给澄澄切脾的医生，因他出差在美国，就安排了另一位五官科医生为澄澄施行手术。澄澄转到儿童医院时，血小板计数已经掉了下来了，又重新输丙种球蛋白2天，血小板计数升到90×109/L以上实施了手术。手术很顺利，1天就出院了。

[周泽平点评：及时去除可能的感染灶，对于ITP患者是有必要的。]

由于这次月经出血太多，又输了3天蔗糖铁。出院回家调理这期间喝补铁口服液。对于青春期女孩，如果长期不按时来月经，应彩超监测子宫内膜厚度和卵泡发育情况。如果子宫内膜太厚加上血小板计数低，来月经肯定会发生大出血。

出院后，澄澄一边调理一边等待下一次月经，有了上一次的经验，这期间不断彩超监测子宫内膜厚度发现又有异常情况，找了山东省中医院妇科知名专家，建议口服5天黄体酮停药。澄澄的父亲考虑孩子以前用过黄体酮是半个月，怕5天药量从子宫内膜增值期转化分泌期无法达到，又找专家医生商量，医生又让改服10天黄体酮。这次为了避免大出血，澄澄停药前3天提前住院了。

2018年5月31日住院，停药3天后月经来了，这次月经间隔了36天，出血量还是很大，提前吃上了止血药，也用上丙种球蛋白和凝血酶、缩宫素，月经持续了几天还是没有控制住。奇怪的是这次丙种球蛋白3针无效，澄澄爸爸仔细分析查看了艾曲波帕说明书，自己判断是艾曲波帕干扰了丙种球蛋白效果，此时停艾曲波帕有两三天。

[杨仁池点评：艾曲波帕不会干扰丙种球蛋白的疗效。]

澄澄又一次发生了大出血，这一次出血很猛而且都是大血块，连续几天的抢救，不间断的输血。这次又输了血小板、缩宫素、凝血酶。艾曲波帕停药大约超过一星期了，澄澄的父亲感觉药物基本代谢完了，又和医生商量再次上丙种球蛋白看看效果，这次丙种球蛋白有效果了，才使用了两针，血小板计数升到了60×109/L以上，可月经还是止不住，血量不见减少，血液科该用的药都用了，妇科也是束手无策。

此时，朋友帮忙联系了北大人民医院的妇科专家郭主任，郭主任人很好，和澄澄的父亲电话沟通，细心了解情况后给出了治疗方案：8小时1片妈富隆连吃3天，之后再改3天（2片/天），3天后改为1片/天，共服用21天停药，停药3～7天会来月经，后改服优思明，看哪天量多就开始吃上，还是连用21天一个疗程。郭主任了解了澄澄情况说这种情况的孩子只能用这种药最适合了，果然很有效果。吃上妈富隆没到24小时血量开始很少了，两天基本止住血了，郭主任嘱咐前2个月会有点副作用，不规则点滴出血，过了2个月基本正常不用担心。果然如她所说的，前2个月不规则点滴出血后来就没了！我们按照郭主任的方法用药每次月经量还算可以，已经4次月经没有住院了，一直保持挺好，后来郭主任又嘱咐我说可以长期吃，没有问题，不要随意停药!

[周泽平点评：从上述处理中，能感受到多学科诊疗的必要性。对于本例中患者的出血，主要是颅内出血和月经量过多。针对上述危及生命出血的及时处理，才挽救了患者的生命。]

在这次生死相搏的过程中，澄澄又输了15袋血（共3000ml），常人无法想象输了15袋血期间，一家人是怎么熬过来的，还好每一次在生死边缘都有ITP家园的支持，感恩家园，感恩家园所有的战友们不断的支持澄澄、鼓励澄澄，澄爸在朋友圈写道：“家园是澄澄一家最坚强的后盾！祝愿病友们都早日康复过上正常生活!”

再难也会坚持走下去

澄澄一直在努力，治疗的过程是痛苦的，但是澄澄总是以微笑示人，这是很多大人都做不到的。她对爸爸妈妈说得最多的一句话就是：“爸爸妈妈别哭啊，我快好了”。然后会给家人一个大大的拥抱。

澄澄的故事被ITP家园写成了剧本并拍摄了微电影《爸爸我爱你》，作为“3·20中国血小板日”的宣传片，希望社会公众都来关爱血小板减少患者人群，同时倡议大众捐献成分血。

血小板计数常年远低于正常指标，切除脾及扁桃体，做过导管手术，经历两次脑出血及多次大出血，每每面临生理期全家人都要提心吊胆。命运对澄澄一家提出了一次次挑战与磨难，而澄澄一家却在这些挑战与磨难中站起来，又走下去。希望命运能垂青于这个已经满身伤痕但却无比乐观的女孩子，让她在未来如花的岁月里能走得更加顺遂、完满。

[周泽平点评：本例中患者经历了非常艰辛的诊治过程。目前ITP的诊断明确，但出血倾向严重，需积极处理。在ITP的处理方面，对一线和二线大部分治疗无效。建议完整排除体内可能存在的潜在感染灶，重新评估ITP的诊断，完善凝血功能、血小板功能、血栓弹力图等评估出血风险及可能的原因。可以考虑尝试其他的二线治疗方法或新的治疗手段，必要时可以给予联合免疫抑制治疗。多学科诊疗及时治疗患者的严重出血。]