美国FDA批准艾曲波帕（eltrombopag）片上市

孟桐妃

刚在群里聊,有个在加拿大的病友刚好切脾时用了这个药,我就顺便把这个药物的资料发上来存档吧.
发这个主要是让大家多了解一些东西,希望每位病友都能多学习和查找一些关于ITP的资料,用药不要盲目.


美国FDA批准艾曲波帕（eltrombopag）片上市
08年

美国FDA批准葛兰素史克公司的eltrombopag片（Promacta）上市，用于治疗经糖皮质激素类药物、免疫球蛋白治疗无效或脾切除术后慢性特发性血小板减少性紫癜（ITP）患者的血小板减少。

　　因本品是首个获准治疗成人慢性ITP患者的口服非肽类血小板生成素受体激动剂，临床前和临床研究显示刺激本品可升高血小板的骨髓巨核细胞的增生和分化。其批准治疗ITP患者是一重要里程碑。

　　防止血小板被破坏一直是治疗ITP患者的主要方法。像艾曲波帕临床研究的新进展显示，增加血小板的产生来治疗此种疾病也起着重要作用。

　　对慢性ITP患者随机临床研究的大量数据支持了本品的新药申请获准。此适应证是基于2项关键的短期治疗和1项正在进行长期治疗ITP患者的临床研究数据。

　　本品还正在进行治疗丙型肝炎病毒、慢性肝病引起的血小板减少症和肿瘤相关的血小板减少症的研究。

近期国外研究，一种新的口服血小板受体激动剂即艾曲波帕薄膜衣片(eltrombopag)可以促血小板生成，对于基线血小板在20×109/L～70×109/L的患者应用艾曲波帕薄膜衣片，可以成功治疗至12周。 严重血小板下降者可输入血小板。

孟桐妃

来自北大医院资料:


......近期国外研究，一种新的口服血小板受体激动剂即艾曲波帕薄膜衣片(eltrombopag)可以促血小板生成，对于基线血小板在20×109/L～70×109/L的患者应用艾曲波帕薄膜衣片，可以成功治疗至12周。

孟桐妃

NICE拒绝推荐艾曲波帕(eltrombopag)用于ITP的治疗

来自：爱思唯尔全球医学资讯

英格兰和威尔士临床疗效评价机构NICE的评审专家指出，与现有的治疗相比，艾曲波帕的价格高昂且效益尚欠明晰。

艾曲波帕 (Revolade，葛兰素史克)是一种通过刺激血小板生成而发挥作用的口服治疗药物；在英国，该药已获批上市用于脾切除术后经标准治疗无效的ITP患者。

NICE的评审专家对一项由生厂商资助的随机安慰剂对照试验的结果进行了分析。该试验纳入了197例先前曾接受过治疗(包括脾切除术)且血小板计数低于30,000/μl (中位值16,000/μl)的ITP患者。6个月后，艾曲波帕组患者的血小板计数介于52,000~91,000/μl，并且出血的发作次数显著少于安慰剂组；其中59%的患者能够停用其之前接受的其他治疗。接受艾曲波帕治疗的患者获得总体应答(即血小板计数增加至50,000~400,000/μl)的几率是安慰剂组的8倍。


NICE的评审专家虽然相信艾曲波帕可有效改善血小板计数，但同时也指出，他们担心试验所纳入的非脾切除患者“不一定都有接受脾切除术的禁忌证， 因此可能无法充分代表已获许可的艾曲波帕治疗人群。” 评审专家还指出，该试验“缺乏针对艾曲波帕与阳性对照药物不良反应的直接比较证据。”


NICE 总结道，该药的价格偏高，1名患者1年的治疗费用高达22,020 ~ 33,030英镑，价格过于昂贵而不适于推荐。这是葛兰素史克本月第2个因药价问题而惨遭拒绝的药物；6月9日，NICE宣布不会推荐拉帕替尼(lapatinib)，这是一种用于治疗侵袭性乳腺癌的药物。

孟桐妃

这里有一些药物的药理介绍,不过是繁体字.

Revolade(eltrombopag)是一種小分子藥物, 用於治療特發性血小板減少性紫癜(ITP)。這種病的特點是血液中血小板數量比較低.導致這種疾病的原因,一種是自身免疫性反應,身體中產生的抗體破壞了血小板;另外一種情況是患者體內根本不能產生足夠的血小板, 有40%的患者屬於這種類型.
  

身體中之自身抗體也能夠殺死血小板生成細胞--巨核細胞. 因此病人會出現自發性黑青血腫,出血. 情況嚴重者, 還可能出現顱內出血, 危及生命., 事實上75%死於特發性血小板減少性紫癜的人都是由於血小板減少導致的顱內出血。


Revolade的發現是GSK和 Ligand Pharmaceuticals共同研究的結果。Revolade能啟動骨髓細胞上的血小板生成素受體，刺激巨核細胞的增殖和分化，進而增加血小板的數量。
  

顯而易見，問題在於免疫系統將可以很容易的破壞這些新生成的血小板，而使病人又回到原點. 然而,Newland教授解釋說情況並非如此，自身抗體並不會破壞新生成的血小板，這一點，進行臨床試驗的專家也無法解釋其中的原因。



歐洲血液學協會討論會的資料.每天給藥一次,有59%的病人使用Revolade之後，血小板數量達到了預期目標, 而服安慰劑的只有16%的病人血小板數量達到要求。這一點很重要,因為這個比例高於患者中自身不能生產足夠的血小板的比例。這表明revolade不只可以刺激血小板增生，還可以用來治療血小板被自身的免疫系統破壞之特發性血小板減少性紫癜患者。而且服用安慰劑的患者36％出現出血的情況，而服用revolade的患者只有16％出現出血的現象。如果只考慮對revolade治療有效的患者，自發性的出血現象已經完全消除了。

  
目前, 特發性血小板減少性紫癜患者首選藥是類固醇。如果類固醇行不通,則靜脈注射免疫球蛋白(IVIG)，這是一種從成百上千的獻血者血漿中提取的抗體混合物。另外，可以使用化療來抑制人體的免疫系統, 還有就是切除脾臟，因為在脾臟中的血小板一旦被自身抗體標記了就很容易被破壞，這些都是傳統治療特發性血小板減少性紫癜之方法。

残缺的美

妃姐辛苦拉！您可睡的真早啊！

刺眼的@抉择

也许是对ITP的又一突出贡献吧，期待中。

孟桐妃

国内的临床试验已经开始招募了，在中西药库板块

左泽权

{:2_29:}

Yukey

我現在就是吃這個藥，吃了快一年了。上個月因為減藥，隔天吃一片，血小板降到11，醫生就又加回藥量。希望下周複診時，板能升到正常吧

水晶晶

我妈妈吃了4个月了，减量后板又要掉下来的。而且副作用头疼，乏力。

孟桐妃

水晶晶 发表于 2013-10-12 15:39

                               
登录/注册后可看大图

我妈妈吃了4个月了，减量后板又要掉下来的。而且副作用头疼，乏力。

在哪里吃的呀

水晶晶

自己托朋友印度买的